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基因疗法“换肤”叙利亚皮肤病困扰男孩重获新生

　　英国《自然》8日刊载文章，讲述在一家医院，医疗团队利用基因疗法，为一名表皮溶解水疱症困扰的男孩成功“换肤”，帮助他重获新生的经历。有科学家评价称，这是医学界在利用基因疗疗遗传性皮肤病领域迈出的巨大一步。

　　据介绍，表皮溶解水疱症是一种罕见的遗传性疾病，患者皮肤脆弱，稍有摩擦就会破皮，形成水疱或者血疱，严重者甚至累及口腔、舌头、食道、肠胃等粘膜部位。水疱阻塞，导致营养不良、皮肤变形、肢体萎缩，甚至可能诱发皮肤癌。

　　该文章讲述称，这名被成功“换肤”的男孩名叫哈桑，是一名7岁的叙利亚男孩。哈桑在2015年住进波鸿鲁尔大学附属儿童医院时，病情已经十分严重，不能行走，也不能很好地，60%的表皮都处于溃烂状态。

　　该医院医疗团队很快为哈桑制定了基因治疗方案。他们取下哈桑一块完好的皮肤，随后在这块皮肤的干细胞中加入修复后的健康基因，人工培植出面积接近一平方米的正常皮肤。此后，他们为哈桑实施了3次移植手术，让正常皮肤覆盖哈桑的身体。如今，两年时间过去了，哈桑的皮肤没有出现任何问题，不仅不再需要治疗，而且已经重返校园，甚至踢上了足球。

　　对于这一成功案例，不少医学专家给予高度评价。医学专家认为，这个成功病例是在利用基因疗疗遗传性皮肤病领域迈出的巨大一步。

　　医疗团队 托比亚斯希尔舍：实施如此大面积的手术还属全球首次，现在的治疗效果是理想的，我们希望可以通过类似手段使其他被这种疾病困扰的孩子受益，我们现在已经有了临床研究的基础。

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